深圳商報(bào)2019年8月27日訊（駐穗記者張瑩）8月26日，核酸藥物Blockmir產(chǎn)業(yè)技術(shù)平臺(tái)落戶廣州開發(fā)區(qū)。作為中國首個(gè)核酸類技術(shù)平臺(tái)，它是完全由我國科研人員主導(dǎo)、擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新平臺(tái)，打破目前國內(nèi)核酸藥物研發(fā)平臺(tái)由外國專家主導(dǎo)的局面。
該平臺(tái)由中山大學(xué)中山醫(yī)學(xué)院國家“重大新藥創(chuàng)制”臨床前藥效學(xué)評價(jià)技術(shù)平臺(tái)，與鎖核苷酸（LNA）創(chuàng)始人、南丹麥大學(xué)Jesper Wengel院士團(tuán)隊(duì)共同創(chuàng)立。將研發(fā)一系列符合國家發(fā)改委發(fā)布的《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》所明確提出的核酸類原創(chuàng)新藥。
據(jù)介紹，核酸分為DNA和RNA，DNA是我們熟悉的儲(chǔ)存、復(fù)制和傳遞遺傳信息的物質(zhì)，而鮮為大眾所知的“RNA家族”，則在蛋白質(zhì)合成過程中起著重要作用——有的負(fù)責(zé)攜帶和轉(zhuǎn)移物質(zhì)，有的負(fù)責(zé)提供合成蛋白質(zhì)的場所，還有一種需要特別關(guān)注的RNA“成員”，負(fù)責(zé)提供合成模版，“指導(dǎo)”蛋白質(zhì)的合成，人稱“mRNA”，也叫“信使RNA”。
目前，核酸作為藥物在臨床已應(yīng)用于中樞神經(jīng)、泌尿、代謝和心血管等許多方面。在美國，核酸藥物市場近年來在抗病毒、抗腫瘤、抗代謝紊亂方面顯示了不可替代的作用。
Wengel教授介紹說，現(xiàn)存核酸藥物存在一定的局限性，僅能覆蓋50%的疾病；在體內(nèi)不穩(wěn)定，易降解，難以達(dá)到作用器官；副作用大，新藥研發(fā)后續(xù)風(fēng)險(xiǎn)大。Blockmir藥物就是針對以上局限性進(jìn)行研究，并取得了顛覆性成就。